ProQR Therapeutics ist ein biotechnologisches Unternehmen, das in der Entwicklung und Herstellung von bahnbrechenden RNS-Arzneimitteln für die Behandlung von schweren Krankheiten wie Mukoviszidose und die Lebersche kongenitale Amaurose aktiv ist. Das Unternehmen entwickelt eine Therapie für Mukoviszidose mit dem Ziel, die Patienten von ihren Symptomen zu befreien, indem der zugrunde liegende genetische Defekt behandelt wird. Mukoviszidose ist eine seltene genetische Erkrankung, die 90.000 Patienten weltweit betrifft.

Das Unternehmen wird von einem Expertenteam in den Bereichen Technologie, Arzneimittel-Entwicklung und Krankheiten geleitet und von Branchenikonen unterstützt.

Seit Gilde 2014 in ProQR investiert hat, hat das Unternehmen das experimentelle Arzneimittel QR-010 durch präklinische Entwicklung für Patienten mit Mukoviszidose weiter vorangebracht. ProQR erweiterte seine Plattform und Produktpalette durch QR-110 für die Behandlung der Leberschen kongenitaler Amaurose (LCA), die häufigste genetische Ursache für Blindheit in der Kindheit. ProQR hat seinen Börsengang auf den NASDAQ Global Market im September 2014 erfolgreich absolviert, der einen Nettoerlös von ungefähr 102 Millionen US-Dollar einbrachte.

ProQR Therapeutics hat seinen Sitz in Leiden (Niederlande).