SpliceBio is een Spaans therapeutisch bedrijf dat de belangrijkste beperkingen van de huidige gentherapie aanpakt. Het maakt gebruik van het eigen Protein Splicing-platform om de volgende generatie gentherapieën te ontwikkelen, gebaseerd op genetisch gemodificeerde inteïnes die zijn ontwikkeld in het Muir Lab van Princeton University.

Het bedrijf bouwt een productpijplijn van gentherapieën gericht op erfelijke netvliesaandoeningen en andere ernstige genetische ziekten waarvoor geen genezing bestaat. Door in een vroeg stadium van genetische aandoeningen een eenmalige therapie toe te passen, wil SpliceBio de progressie stoppen en klinische symptomen minimaliseren, en zo een langdurige oplossing bieden voor patiënten die lijden onder het gebrek aan therapeutische opties. De Protein Splicing-technologie van SpliceBio biedt aanzienlijk potentieel om aandoeningen aan te pakken die anders niet kunnen worden behandeld, in gevallen waarin het benodigde gen te groot is om te worden afgeleverd met traditionele gentherapieën die gebruikmaken van adeno-geassocieerde virale vectoren.

In 2022 investeerde Gilde Healthcare in de Series A-financieringsronde van €50 miljoen van SpliceBio om het bedrijf in staat te stellen een pijplijn van protein splicing-gentherapieprogramma’s op te bouwen en het leidende programma voor de ziekte van Stargardt naar de kliniek te brengen.